Пізнавальне

 Китайські генетики створили нову технологію, що дозволяє ефективно і точно редагувати геном людини.

Новий метод заснований на використанні РНК і відрізняється більшою точністю, ніж аналоги, повідомляє агентство Сіньхуа.

В останні роки CRISPR / Cas9 і інші технології редагування геномів вищих організмів дуже вплинули на розвиток біомедицини та інших областей науки. Зокрема, CRISPR / Cas9 базується на імунній системі бактерій. В основі цієї молекулярної системи — особливі ділянки бактеріальної ДНК, короткі паліндромний кластерні повтори, або CRISPR, а також і бактеріальний білок під назвою Cas9.

 За допомогою CRISPR / Cas9 можна виправити неправильні послідовності геномів і таким чином вилікувати спадкові захворювання людини. Але, тим не менше, як повідомив старший науковий співробітник з інституту наук про життя ПУ Вей Веньшен, через цілу низку вад технологія CRISPR / Cas9 поки не застосовується в клінічному лікуванні захворювань і потребує вдосконалення.

Технологія вважається недостатньо точною. Це означає, що через неточне редагування можливе збільшення ризику імунологічного ушкодження. Суть проблеми, на його думку, полягає в тому, що створення системи залежить від чужорідного білка.

РНК (РНК) — біополімери, в нуклеотидної послідовності яких може бути записана генетична інформація. Наукова група під керівництвом Вей Веньшен виявила, що для редагування неправильних генів досить ввести спеціально створений РНК-гід і при цьому не потрібна участь чужорідного білка.

Нова технологія отримала назву LEAPER (leveraging endogenous ADAR for programmable editing of RNA).

Такі переваги технології LEAPER, як ефективність і точність, вже перевірені в експериментах. За її допомоги дослідники успішно виправили дефектні клітини у пацієнтів з синдромом Гурлер.